नवोन्मेषी दवाओं का मतलब अक्सर रोगियों के लिए नए उपचार विकल्प और जनता के लिए स्वास्थ्य देखभाल में प्रगति होती है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन एंड रिसर्च (सीडीईआर) आवश्यक अध्ययन डिजाइन तत्वों और दवा अनुप्रयोग में आवश्यक अन्य कारकों के आधार पर प्रस्तावित दवाओं का व्यापक मूल्यांकन करता है। 31 दिसंबर, 2023 तक, FDA ने 2023 में कुल 55 नई दवाओं को मंजूरी दी है, जिसमें 37 नई आणविक संस्थाएं और 18 जैविक उत्पाद शामिल हैं। निम्नलिखित 2023 में सीडीईआर द्वारा अनुमोदित नई आणविक इकाई दवाओं का सारांश और परिचय है। इस लेख में नए चिकित्सीय जीवविज्ञान, टीके, एलर्जी उत्पाद, रक्त और रक्त उत्पाद, प्लाज्मा डेरिवेटिव, सेल और जीन थेरेपी उत्पाद, या अनुमोदित अन्य उत्पाद शामिल नहीं हैं। 2023 में सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च द्वारा।
ब्रेनज़ावी
20 जनवरी, 2023 को, थेराकोस बायो फार्मास्यूटिकल्स ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने टाइप 2 मधुमेह वाले वयस्कों में रक्त शर्करा नियंत्रण में सुधार के लिए आहार और व्यायाम के सहायक के रूप में ब्रेनज़ावी को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक bexagliflozin है, bexagliflozin यह एक सोडियम-ग्लूकोज सह-ट्रांसपोर्टर 2 (SGLT2) अवरोधक है। इस उत्पाद का उपयोग टाइप 1 मधुमेह वाले रोगियों या मधुमेह केटोएसिडोसिस के उपचार के साथ-साथ उन रोगियों में नहीं किया जा सकता है जिन्हें बेक्साग्लिफ्लोज़िन से एलर्जी है। यह अंतिम चरण के गुर्दे की बीमारी वाले रोगियों या वर्तमान में इलाज करा रहे रोगियों के लिए उपयुक्त नहीं है। डायलिसिस प्राप्त करने वाले रोगियों में टाइप 2 मधुमेह का उपचार।
जयपिरका
27 जनवरी, 2023 को, एली लिली ने घोषणा की कि एफडीए ने अपनी नई पीढ़ी के बीटीके अवरोधक जेपीरका के अनुमोदन में तेजी ला दी है, जो प्रणालीगत की कम से कम दो लाइनें प्राप्त करने के बाद रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी मेंटल सेल लिंफोमा (मेंटल सेल लिंफोमा) के उपचार के लिए उपयुक्त है। थेरेपी (बीटीके अवरोधकों सहित)। एमसीएल) वयस्क रोगी। इस उत्पाद का सक्रिय घटक पिरटोब्रूटिनिब है, जो एफडीए द्वारा अनुमोदित और दुनिया में पहला और एकमात्र गैर-सहसंयोजक (प्रतिवर्ती) बीटीके अवरोधक है।
Orserdu
27 जनवरी, 2023 को, FDA ने मेनारिनी की सहायक कंपनी स्टैमलाइन थेरेप्यूटिक्स की सहायक कंपनी एलासेस्ट्रेंट को ER+, HER{3}} और ESR1 म्यूटेशन वाली पोस्टमेनोपॉज़ल महिलाओं के लिए व्यापार नाम Orserdu के तहत FDA त्वरित अनुमोदन प्राप्त करने के लिए मंजूरी दे दी, जिनकी बीमारी बाद में बढ़ गई है। कम से कम प्रथम-पंक्ति अंतःस्रावी चिकित्सा। या उन्नत या मेटास्टैटिक स्तन कैंसर वाले वयस्क पुरुष रोगी। एलेसेस्ट्रेंट एक चयनात्मक एस्ट्रोजन रिसेप्टर मॉड्यूलेटर (एसईआरडी) है जो खुराक-निर्भरता से एस्ट्रोजन रिसेप्टर को नीचा दिखा सकता है और एस्ट्राडियोल-निर्भर ईआर-निर्देशित जीन प्रतिलेखन और ट्यूमर के विकास को रोक सकता है। यह FDA-अनुमोदित भी है, पहला मौखिक SERD अनुमोदित है।
जेसडुव्रोक
1 फरवरी, 2023 को, ग्लैक्सोस्मिथक्लाइन ने घोषणा की कि FDA ने उसके हाइपोक्सिया-इंड्यूसिबल फैक्टर प्रोलिल हाइड्रॉक्सिलेज़ इनहिबिटर (HIF-PHI) जेसडुवरोक के विपणन को मंजूरी दे दी है। इस उत्पाद का सक्रिय घटक डेप्रोडुस्टैट है, जो डायलिसिस से गुजर चुके लोगों के इलाज के लिए उपयुक्त है। जेसडुवरोक कम से कम चार महीने की क्रोनिक किडनी रोग के कारण एनीमिया से पीड़ित वयस्कों में उपयोग के लिए उपयुक्त नहीं है और जो डायलिसिस पर नहीं हैं। जेसडुवरोक क्रोनिक किडनी रोग के कारण होने वाले एनीमिया के इलाज के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में विपणन की जाने वाली पहली मौखिक दवा बन गई है।
फिल्सपारी
17 फरवरी, 2023 को, ट्रैवेरे थेरेप्यूटिक्स ने घोषणा की कि एफडीए ने अपनी दवा फिल्स्पारी को मंजूरी दे दी है, जिसका सक्रिय घटक स्पार्सेंटन है, जो एक एंडोटिलिन और एंजियोटेंसिन II रिसेप्टर विरोधी है। वयस्कों में आईजीए नेफ्रोपैथी के इलाज के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित यह दूसरी दवा है।
स्काईक्लेरीज़
28 फरवरी, 2023 को, रीटा फार्मास्यूटिकल्स ने घोषणा की कि एफडीए ने 16 साल और उससे अधिक उम्र के वयस्कों और किशोरों में फ्राइडेरिच के गतिभंग (फ्राइडेरिच के गतिभंग) के इलाज के लिए एनआरएफ2 एगोनिस्ट स्काईक्लेरीज़ के लिए एक नई दवा के आवेदन को मंजूरी दे दी है। स्काईक्लेरीज़ पहली है और यह फ्रेडरिक के गतिभंग के रोगियों के लिए उपयुक्त एकमात्र दवा भी है। दवा का सक्रिय घटक ओमावेलोक्सोलोन है, जिसे यूएस एफडीए से ऑर्फ़न ड्रग, फास्ट ट्रैक और दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुआ है।
ज़ाव्ज़प्रेट
9 मार्च, 2023 को फाइजर ने घोषणा की कि FDA ने उसकी दवा ज़ावज़प्रेट को मंजूरी दे दी है। इसका उपयोग वयस्क रोगियों में तीव्र माइग्रेन के इलाज के लिए किया जाता है। दवा का सक्रिय घटक ज़ेवेगपेंट हाइड्रोक्लोराइड है। ज़ेवेगपेंट एक तीसरी पीढ़ी का उच्च-आत्मीयता, अत्यधिक चयनात्मक छोटा अणु सीजीआरपी रिसेप्टर विरोधी है जो सीजीआरपी रिसेप्टर को विपरीत रूप से अवरुद्ध करता है, जिससे सीजीआरपी न्यूरोपेप्टाइड की जैविक गतिविधि बाधित होती है और माइग्रेन के हमलों से राहत और रोकथाम हो सकती है।
डेब्यू
10 मार्च, 2023 को, अकाडिया ने घोषणा की कि एफडीए ने दो साल से अधिक उम्र के लोगों में रेट सिंड्रोम के इलाज के लिए डेब्यू को मंजूरी दे दी है। डेब्यू इंसुलिन जैसे विकास कारक I (IGF-1) के अमीनो-टर्मिनल ट्रिपेप्टाइड का एक नया सिंथेटिक एनालॉग है। सक्रिय घटक, ट्रोफिनेटाइड, संभावित रूप से न्यूरोइन्फ्लेमेशन को कम करने और सिनैप्टिक फ़ंक्शन का समर्थन करके रेट सिंड्रोम के मुख्य लक्षणों का इलाज करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। डेब्यू रेट सिंड्रोम के इलाज के लिए अनुमोदित पहली और वर्तमान में एकमात्र दवा बन गई।
रेज़ायो
22 मार्च, 2023 को, सिडारा थेरेप्यूटिक्स ने घोषणा की कि एफडीए ने वयस्कों में कैंडिडिमिया और आक्रामक कैंडिडिआसिस के इलाज के लिए रेज़ायो को मंजूरी दे दी है, जिसका सक्रिय घटक रेजाफुंगिन एसीटेट है। दवा एक नवीन इचिनोकैन्डिन है जो बीटा -1, 3- ग्लूकोज सिंथेज़ को रोककर काम करती है, जिससे फंगल कोशिका दीवार की अखंडता बाधित होती है। एक दशक से भी अधिक समय में आक्रामक कैंडिडा संक्रमण के लिए यह पहला अनुमोदित उपचार है।
जोएंजा
24 मार्च, 2023 को, फार्मिंग फार्मास्युटिकल ग्रुप ने घोषणा की कि एफडीए ने पहली बार जोएंजा के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक लेनियोलिसिब फॉस्फेट है, जिसका उपयोग 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्कों और बच्चों में PI3Kδ हाइपरएक्टिवेशन सिंड्रोम (APDS) के इलाज के लिए किया जाता है। जोएंजा एक मौखिक अवरोधक है जो चुनिंदा रूप से फॉस्फेटिडिलिनोसिटॉल 3-किनेज डेल्टा (PI3Kδ) को लक्षित करता है और APDS के लिए पहली FDA-अनुमोदित थेरेपी है।
क़ल्सोडी
25 अप्रैल, 2023 को, बायोजेन ने घोषणा की कि FDA ने Qalsody के विपणन को मंजूरी दे दी है। SOD1 जीन उत्परिवर्तन के साथ एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS, ALS) वाले वयस्कों के उपचार के लिए दवा का सक्रिय घटक टोफ़र्सन है। एएलएस की खोज के 200 से अधिक वर्षों के बाद, यह एएलएस के इलाज के लिए वैश्विक स्तर पर लॉन्च की गई चौथी दवा है, और यह एएलएस से संबंधित उपचार के लिए एफडीए से त्वरित अनुमोदन प्राप्त करने वाली एकमात्र बायोमार्कर-आधारित थेरेपी भी है। आनुवंशिक उत्परिवर्तन.
वेओज़ाह
12 मई, 2023 को, एस्टेलस ने घोषणा की कि एफडीए ने वेओज़ा की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक फेज़ोलिनेंट है, जिसका उपयोग रजोनिवृत्ति के कारण होने वाले मध्यम से गंभीर वासोमोटर सिंड्रोम (वीएमएस) के इलाज के लिए किया जाता है। फेज़ोलिनेंट एक NK3 रिसेप्टर विरोधी है। एनके3 रिसेप्टर्स को विरोध करके, न्यूरोकिनिन बी (एनकेबी) और किसपेप्टिन/न्यूरोकिनिन बी/डायनोर्फिन (केएनडीवाई) न्यूरॉन्स के संयोजन को अवरुद्ध करके, यह थर्मोरेगुलेटरी सेंटर में न्यूरोनल गतिविधि को नियंत्रित करता है, अंततः संतुलन बहाल करता है और वीएमएस को कम करता है।
मिएबो
18 मई, 2023 को, बॉश+लोम्ब कॉर्प और नोवालिक जीएमबीएच ने घोषणा की कि एफडीए ने मीबो के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक पेरफ्लूरहेक्सीलोक्टेन है, जिसका उपयोग ड्राई आई सिंड्रोम के लक्षणों और लक्षणों के इलाज के लिए किया जाता है। मिएबो, एक फ़्लोरिनेटेड अल्केन, एक निर्जल, एक-घटक, परिरक्षक-मुक्त नेत्र समाधान है जो शुष्क नेत्र रोग उपचार पद्धति के लिए आंसू वाष्पीकरण को सीधे लक्षित करने वाला पहला और एकमात्र एफडीए-अनुमोदित नेत्र समाधान है।
ज़ाकदुरो
23 मई, 2023 को, इनोविवा ने घोषणा की कि एफडीए ने 18 वर्ष या उससे अधिक उम्र के लोगों में एसिनेटोबैक्टर बाउमन्नी एसीटेट के अतिसंवेदनशील उपभेदों के कारण अस्पताल से प्राप्त बैक्टीरिया के इलाज के लिए ज़ैकडुरो के विपणन को मंजूरी दे दी है, जिसमें सक्रिय तत्व सल्बैक्टम और डर्लोबैक्टम शामिल हैं। . निमोनिया और वेंटिलेटर से जुड़े बैक्टीरियल निमोनिया। इस संयोजन में, सुलबैक्टम एक दवा है जो संरचनात्मक रूप से पेनिसिलिन से संबंधित है और एसिनेटोबैक्टर बाउमानी को मारने के लिए जिम्मेदार है, जबकि डर्लोबैक्टम सुल्बैक्टम को एसिनेटोबैक्टर बाउमानी द्वारा उत्पादित एंजाइमों द्वारा अपमानित होने से बचाता है।
पोस्लुमा
25 मई, 2023 को, ब्लू अर्थ डायग्नोस्टिक्स ने घोषणा की कि एफडीए ने रेडियोधर्मी पॉज़िट्रॉन एमिशन टोमोग्राफी (पीईटी) में प्रोस्टेट-विशिष्ट झिल्ली एंटीजन का पता लगाने के लिए उपयोग के लिए पॉस्लुमा की सूची को मंजूरी दे दी है, जिसका सक्रिय घटक फ्लोटुफोलास्टैट एफ -18 गैलियम है। पीएसएमए) सकारात्मकता। घाव, संदिग्ध मेटास्टेटिक प्रोस्टेट कैंसर वाले पुरुषों में, जो प्रारंभिक निश्चित चिकित्सा के लिए उम्मीदवार हैं या जिनमें ऊंचे सीरम प्रोस्टेट-विशिष्ट एंटीजन (पीएसए) स्तर के कारण पुनरावृत्ति का संदेह है।
पैक्स्लोविड
25 मई, 2023 को, फाइजर ने घोषणा की कि FDA ने पैक्सलोविड के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा के सक्रिय तत्व निर्माट्रेलविर और रिटोनावीर हैं। इसका उपयोग हल्के से मध्यम कोविड संक्रमण वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है। पैक्स्लोविड चौथी FDA-अनुमोदित दवा है। वयस्कों में COVID के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली पहली दवा-19 और एकमात्र मौखिक एंटीवायरल दवा।
इन्पेफ़ा
26 मई, 2023 को, लेक्सिकॉन फार्मास्यूटिकल्स ने घोषणा की कि FDA ने इनपेफा की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक सोटाग्लिफ्लोज़िन है। इनपेफा एक सोडियम-ग्लूकोज सह-ट्रांसपोर्टर 2 (एसजीएलटी2) अवरोधक है जिसका उपयोग हृदय की विफलता या हृदय की मृत्यु के दीर्घकालिक जोखिम, आपातकालीन हृदय विफलता दौरे और गुर्दे की बीमारी, टाइप 2 मधुमेह वाले वयस्कों में हृदय विफलता के लिए अस्पताल में भर्ती होने के जोखिम को कम करने के लिए किया जाता है। अन्य हृदय संबंधी जोखिम कारक।
लिटफुलो
23 जून, 2023 को, फाइजर ने घोषणा की कि एफडीए ने लिटफुलो को मंजूरी दे दी है, जिसका सक्रिय घटक रिटलेसिटिनिब टॉसिलेट है, 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के गंभीर खालित्य एरीटा वाले रोगियों में उपयोग के लिए। लिटफुलो एक काइनेज अवरोधक है जो हेपैटोसेलुलर कार्सिनोमा (टीईसी) किनेसे परिवार में व्यक्त जानूस किनेज 3 (जेएके3) और टायरोसिन किनेसेस को रोकता है।
वैनफ्लाईटा
20 जुलाई, 2023 को दाइची सैंक्यो ने घोषणा की कि FDA ने वानफ्लाईटा की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक क्विज़ार्टिनिब डाइहाइड्रोक्लोराइड है, जो कि एफएलटी 3-आईटीडी उत्परिवर्तन के साथ नव निदान तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल) वाले वयस्क रोगियों के उपचार के लिए है। क्विज़ार्टिनिब पहला FLT3 अवरोधक है जिसे विशेष रूप से FLT 3-ITD-पॉजिटिव AML के उपचार के लिए FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है, और यह नए निदान किए गए AML के तीन उपचार चरणों - गैर-प्रत्यारोपण रोगियों में प्रेरण, समेकन और रखरखाव चिकित्सा को कवर करता है।
एक्सडेमी
24 जुलाई, 2023 को, टार्सस ने घोषणा की कि एफडीए ने डेमोडेक्स ब्लेफेराइटिस के इलाज के लिए एक्सडेमवी को मंजूरी दे दी है, जिसका सक्रिय घटक लोटिलानेर है। लोटिलानेर गामा-एमिनोब्यूट्रिक एसिड (जीएबीए)-गेटेड क्लोराइड चैनलों का एक घुन-चयनात्मक अवरोधक है। इन GABA क्लोराइड चैनलों के अवरोध से लक्ष्य जीव में पक्षाघात हो जाता है, जिसके परिणामस्वरूप उसकी मृत्यु हो जाती है। दवा सीधे डेमोडेक्स को लक्षित करती है, जो डेमोडेक्स ब्लेफेराइटिस का स्रोत है। यह विशेष रूप से डेमोडेक्स के लिए पहला और एकमात्र एफडीए-अनुमोदित रेडिकल उपचार है।
इज़ेरवे
4 अगस्त, 2023 को, एस्टेलस फार्मा ने घोषणा की कि एफडीए ने उसकी सहायक कंपनी इवेरिक बायो द्वारा विकसित इज़ेरवे के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक एवासिनकैप्टैड पेगोल सोडियम है, जिसका उपयोग मैक्यूलर डिजनरेशन (एएमडी) के कारण होने वाले भौगोलिक शोष (जीए) के इलाज के लिए किया जाता है। इज़ेर्वे एक नया C5 पूरक प्रोटीन अवरोधक है, जिसमें एवासिनकैप्टैड पेगोल होता है, जो C5 पर लक्षित हमले के माध्यम से पूरक प्रणाली की गतिविधि को कमजोर करता है, जिससे संभावित रूप से मानचित्र शोष का विकास धीमा हो जाता है।
सोहोनोस
16 अगस्त, 2023 को, इप्सेन ने घोषणा की कि एफडीए ने सोहोनोस के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक पालोवोरोटीन है, जिसका उपयोग प्रगतिशील मस्कुलर ओसिफिकेशन (एफओपी) वाले रोगियों में नए अस्थियुक्त ऊतक के उत्पादन को कम करने के लिए किया जाता है। पैलोवोरोटीन एक मौखिक, चयनात्मक रेटिनोइक एसिड रिसेप्टर गामा (आरएआर) एगोनिस्ट है जो नई असामान्य हड्डियों के विकास को कम करने के लिए रेटिन सिग्नलिंग मार्ग में रिसेप्टर्स, विकास कारकों और प्रोटीन के बीच बातचीत में मध्यस्थता करता है। रूप। सोहोनोस एफओपी के इलाज के लिए पहली एफडीए-अनुमोदित दवा है।
अफेक्सडा
8 सितंबर, 2023 को, BioLineRx ने घोषणा की कि FDA ने Aphexda की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक मोटिक्सफोर्टाइड एसीटेट है। एफेक्सडा एक हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल मोबिलाइजिंग एजेंट है जो मल्टीपल मायलोमा को जुटाने के लिए फिल्ग्रास्टिम (जी-सीएसएफ) के साथ संयोजन में उपयोग के लिए उपयुक्त है। रोगी की हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं को संग्रह और बाद में ऑटोलॉगस प्रत्यारोपण के लिए परिधीय रक्त में स्थानांतरित किया जाता है। Aphexda एक अभिनव CXCR4 अवरोधक है जिसे चमड़े के नीचे इंजेक्शन के माध्यम से प्रशासित किया जाता है। एफेक्सडा दस वर्षों में मल्टीपल मायलोमा स्टेम सेल मोबिलाइजेशन के लिए एफडीए अनुमोदन प्राप्त करने वाली पहली अभिनव दवा है।
ओज्जारा
15 सितंबर, 2023 को, जीएसके ने घोषणा की कि एफडीए ने ओज्जारा के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक मोमेलोटिनिब डाइहाइड्रोक्लोराइड है, जो एनीमिया से पीड़ित वयस्कों में प्राथमिक मायलोफाइब्रोसिस या माध्यमिक मायलोफाइब्रोसिस (पॉलीसिथेमिया वेरा और आवश्यक थ्रोम्बोसाइटेमिया) सहित मध्यम या उच्च जोखिम वाले मायलोफाइब्रोसिस के उपचार के लिए उपयुक्त है। ओज्जारा एक अलग क्रियाविधि वाली नई दवा है जो JAK1, JAK2 और ALK2 को लक्षित करती है। ओज्जारा मायलोफाइब्रोसिस और एनीमिया के रोगियों के लिए उपयुक्त पहला और एकमात्र उपचार है।
एक्सक्सुआ
22 सितंबर, 2023 को फैबरे-क्रेमर फार्मास्यूटिकल्स ने घोषणा की कि एफडीए ने एक्सुआ की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक गेपिरोन हाइड्रोक्लोराइड है, जो वयस्क अवसाद (एमडीडी) के उपचार के लिए उपयुक्त है। एक्सक्सुआ एमडीडी के उपचार के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित पहला मौखिक चयनात्मक 5-एचटी1ए रिसेप्टर एगोनिस्ट है।
रिवफ्लोज़ा
29 सितंबर, 2023 को, नोवोनॉर्डिस्क ने घोषणा की कि एफडीए ने उसके आरएनएआई थेरेपी रिवफ्लोज़ा इंजेक्शन की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक नेडोसिरन सोडियम है। यह 9 वर्ष और उससे अधिक आयु और अपेक्षाकृत कम गुर्दे समारोह वाले प्राथमिक हाइपरॉक्सलुरिया प्रकार 1 के जोखिम को कम करने के लिए उपयुक्त है। रिवफ्लोज़ा के रोगियों में बेहतर मूत्र ऑक्सालेट स्तर, नोवो नॉर्डिस्क द्वारा विकसित पहली अनुमोदित आरएनएआई थेरेपी। रिवफ्लोज़ा लिवर लैक्टेट डिहाइड्रोजनेज (एलडीएच) व्यक्त करने वाले एमआरएनए से जुड़ता है और इस प्रोटीन की अभिव्यक्ति को रोकता है, जिससे ऑक्सालेट का अधिक उत्पादन काफी कम हो जाता है।
वेग
12 अक्टूबर, 2023 को, फाइजर ने घोषणा की कि FDA ने वेल्सिपिटी के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक एट्रासिमॉड आर्जिनिन है। वेल्सिपिटी एक स्फिंगोसिन 1-फॉस्फेट रिसेप्टर मॉड्यूलेटर है जो आंशिक रूप से और विपरीत रूप से लिम्फोसाइटों को अवरुद्ध कर सकता है। लिम्फोइड अंगों से प्रवाहित होने की क्षमता, जिससे परिधीय रक्त में लिम्फोसाइटों की संख्या कम हो जाती है, वयस्कों में मध्यम से गंभीर रूप से सक्रिय अल्सरेटिव कोलाइटिस के उपचार के लिए संकेत दिया जाता है।
ज़िलब्रिस्क
17 अक्टूबर, 2023 को, यूसीबी ने घोषणा की कि एफडीए ने ज़िलब्रिस्क के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक ज़िलुकोप्लान सोडियम है, जिसका उपयोग सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस (जीएमजी) वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है जो एंटी-एसिटाइलकोलाइन रिसेप्टर (एसीएचआर) एंटीबॉडी-पॉजिटिव हैं। एक पूरक C5 अवरोधक के रूप में, ज़िल्ब्रिस्क अपनी लक्षित क्रियाविधि के माध्यम से पूरक-मध्यस्थता वाले न्यूरोमस्कुलर जंक्शन क्षति को रोकता है। ज़िलब्रीस्क पहला नया, प्रतिदिन एक बार, चमड़े के नीचे का मैक्रोसायक्लिक पेप्टाइड C5 पूरक अवरोधक है जिसे इन रोगियों के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया है।
अगमरी
26 अक्टूबर, 2023 को, सैंथेरा फार्मास्यूटिकल्स और रेवेराजेन बायोफार्मा ने संयुक्त रूप से घोषणा की कि एफडीए ने अगाम्री की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक वामोरोलोन है। एगाम्री एक कॉर्टिकोस्टेरॉइड है जो ग्लूकोकॉर्टीकॉइड रिसेप्टर के माध्यम से सूजन-रोधी और प्रतिरक्षादमनकारी प्रभाव डालता है। यह 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों में डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के इलाज के लिए उपयुक्त है।
फ्रुज़ाक्ला
8 नवंबर, 2023 को, ची-मेड और टाकेडा ने संयुक्त रूप से घोषणा की कि एफडीए ने फ्रुज़ाक्ला के विपणन आवेदन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक फ्रूक्विन्टिनिब है, जिसका उपयोग उन रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जिन्हें पहले फ्लूरोरासिल, ऑक्सिप्लिप्टिन और इरिनोटेकन-आधारित उपचार प्राप्त हुआ है। मेटास्टैटिक कोलोरेक्टल कैंसर वाले वयस्कों में कीमोथेरेपी, एंटी-वैस्कुलर एंडोथेलियल ग्रोथ फैक्टर ("वीईजीएफ") थेरेपी, और एंटी-एपिडर्मल ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर (ईजीएफआर) थेरेपी।
डेफेनकैथ
15 नवंबर, 2023 को, CorMedix ने घोषणा की कि FDA ने डेफेनकैथ की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा के सक्रिय तत्व हेपरिन सोडियम और टॉरोलिडाइन हैं। यह गुर्दे की विफलता वाले वयस्क रोगियों की सीमित आबादी में गुर्दे की विफलता के जोखिम को कम करने के लिए उपयुक्त है, जो केंद्रीय शिरापरक कैथेटर (सीवीसी) के माध्यम से दीर्घकालिक हेमोडायलिसिस प्राप्त करते हैं। संबंधित रक्तप्रवाह संक्रमण (सीआरबीएसआई), हेपरिन एक थक्कारोधी समाधान है जिसका उपयोग अक्सर कैथेटर पर किया जाता है जब वे संभावित खतरनाक रक्त के थक्कों को बनने से रोकने के लिए उपयोग में नहीं होते हैं। टॉरोलिडाइन कॉरमेडिक्स कंपनी द्वारा विकसित एक थियाडियाज़िन जीवाणुरोधी एजेंट है। इसका उपयोग विभिन्न प्रकार के बैक्टीरिया के खिलाफ एक व्यापक स्पेक्ट्रम जीवाणुरोधी एजेंट के रूप में किया जा सकता है।
ऑगटायरो
15 नवंबर, 2023 को, ब्रिस्टल ने घोषणा की कि एफडीए ने स्थानीय रूप से उन्नत या मेटास्टैटिक गैर-लघु कोशिका फेफड़ों के कैंसर (एनएससीएलसी) पॉजिटिव आरओएस वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए ऑगटायरो को मंजूरी दे दी है, जिसका सक्रिय घटक रिपोट्रेक्टिनिब है। रिपोट्रेक्टिनिब पहली नई पीढ़ी का आरओएस1, पैन-टीआरके और एएलके अवरोधक है, जिसमें मजबूत कैंसर-रोधी प्रभावकारिता, बहु-लक्ष्य ब्रॉड-स्पेक्ट्रम एंटी-कैंसर और दवा प्रतिरोध पर काबू पाने की क्षमता के फायदे हैं।
ट्रूकैप
16 नवंबर, 2023 को, एस्ट्राज़ेनेका ने घोषणा की कि FDA ने ट्रूकैप की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक कैपिवासर्टिब है। हार्मोन रिसेप्टर (एचआर) पॉजिटिव और ह्यूमन एपिडर्मल ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर 2 (एचईआर2) नेगेटिव के उपचार के लिए ट्रूकैप का उपयोग फैस्लोडेक्स के साथ संयोजन में किया जाता है। स्थानीय रूप से उन्नत या मेटास्टैटिक स्तन कैंसर वाले वयस्क रोगी। ट्रूकैप एक प्रथम श्रेणी का AKT अवरोधक और मौखिक चयनात्मक एडेनोसिन ट्राइफॉस्फेट (ATP) प्रतिस्पर्धी अवरोधक है जो सेरीन/थ्रेओनीन काइनेज AKT (AKT1/2/3) के सभी 3 आइसोफॉर्म को रोकता है।
ओगसिवियो
27 नवंबर, 2023 को, स्प्रिंगवर्क्स थेरेप्यूटिक्स ने घोषणा की कि FDA ने ओगसिवियो के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक निरोगेसस्टैट हाइड्रोब्रोमाइड है। ओगसिवियो प्रगतिशील डिस्मॉइड ट्यूमर वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए एक मौखिक गामा स्राव अवरोधक है, जिन्हें प्रणालीगत चिकित्सा की आवश्यकता होती है। यह उत्पाद विपणन के लिए अनुमोदित पहला डेस्मोइड ट्यूमर उपचार है। एफडीए ने पहले डेस्मोइड ट्यूमर के इलाज के लिए निरोगैसस्टैट ब्रेकथ्रू थेरेपी, फास्ट ट्रैक और ऑर्फ़न ड्रग पदनाम दिए थे।
फ़भाल्टा
5 दिसंबर, 2023 को, नोवार्टिस ने घोषणा की कि एफडीए ने फैभाल्टा की लिस्टिंग को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक इप्टाकोपन हाइड्रोक्लोराइड है, जो पैरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए उपयुक्त है। फैभाल्टा एक पूरक कारक बी अवरोधक है जो रक्त वाहिकाओं के अंदर और बाहर दोनों जगह लाल रक्त कोशिका (आरबीसी) के विनाश को व्यापक रूप से नियंत्रित करने के लिए प्रतिरक्षा प्रणाली के वैकल्पिक पूरक मार्ग में कार्य करता है।
फिल्सुवेज़
18 दिसंबर, 2023 को, AMRYT ने घोषणा की कि FDA ने फिल्सुवेज़ के विपणन को मंजूरी दे दी है। दवा का सक्रिय घटक बर्च ट्राइटरपेन्स है, जो 6 महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों में जंक्शनल या एट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस के उपचार के लिए उपयुक्त है।
वेनुआ
21 दिसंबर, 2023 को, एस्ट्राजेनेका और इओनिस फार्मास्यूटिकल्स द्वारा संयुक्त रूप से विकसित वेनुआ को वयस्कों में वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन-मध्यस्थ अमाइलॉइडोसिस के साथ पोलीन्यूरोपैथी के इलाज के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया है। वेनुआ एक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड-गैलएनएसी संयुग्म है जो टीटीआर एमआरएनए से जुड़कर उत्परिवर्ती और जंगली प्रकार के टीटीआर एमआरएनए का क्षरण करता है, जिससे ऊतकों में सीरम टीटीआर प्रोटीन और टीटीआर प्रोटीन का जमाव कम हो जाता है। इसका उद्देश्य रोग की प्रगति को धीमा करना और गलत तरीके से मुड़े हुए उत्परिवर्ती टीटीआर प्रोटीन के उत्पादन को रोककर रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करना है।
संक्षेप में, 2023 में एफडीए द्वारा अनुमोदित नई दवाओं की संख्या पांच साल के उच्चतम स्तर पर पहुंच गई, और नवीन तंत्र वाली दवाओं का अनुपात एक नई ऊंचाई पर पहुंच गया। नवोन्वेषी औषधियों में छोटे अणु वाली औषधियाँ अभी भी मुख्य शक्ति हैं, जबकि सीबीईआर द्वारा अनुमोदित जीन थेरेपी की संख्या एक रिकॉर्ड पर पहुंच गई है, और नवप्रवर्तन लगातार सामने आ रहे हैं।